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基因编辑技术将首次应用人体测试:治疗先天性眼病

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    兔

    发表于 2019-10-10 03:31:56 | 显示全部楼层 |阅读模式
    据国外媒体报道,美国将进行首项在人体内部测试CRISPR基因编辑技术的研究,这项研究计划使用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼部疾病。/ n* b6 J3 D8 E0 ?# w1 I, P: G

    ! T8 Z0 {9 z7 M$ U/ [患有这种疾病的人有一种影响视网膜功能的基因突变。视网膜位于眼睛后部,具有感光细胞,对正常视力至关重要。研究中涉及的这种眼病是先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis)的一种形式。  ]+ p5 {! n7 H
    先天性黑蒙症是导致儿童失明的最常见原因之一,据美国国立卫生研究院的数据,每10万名新生儿中约有2至3名患有此病。该疾病是发生最早和最严重的遗传性视网膜病变,患儿通常在出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失,导致先天性失明。
    5 p, i; {9 ^! L" x9 B: e+ X: G新的疗法将使用CRISPR来纠正基因突变。CRISPR是一种基因编辑工具,可以让研究人员精确地编辑特定位置的DNA。根据Editas Medicine公司的一份声明,研究人员将使用一种注射剂,直接在感光细胞中进行这种疗法。Editas Medicine公司正在与艾尔建(Allergan)公司一起开展这项研究,该试验将纳入18名患者,包括儿童(3岁及以上)和成人,在这项新的研究中,儿童和成人的DNA编辑不能遗传给他们的后代。9 n: e, U9 g' R3 O
    CRISPR基因编辑技术% N1 h* g% @' l7 n: O+ g
    CRISPR是存在于细菌中的一个基因组,其中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段,细菌通过这些基因片段来侦测并抵抗相同病毒的攻击,并摧毁其DNA,换句话说,CRISPR是细菌用来保护自己免受病毒攻击的后天免疫系统,它也存在于绝大多数的古菌中。
    8 t7 a0 j; ^% n' V! ^$ D总是位于CRISPR附近的基因被称为Cas(CRISPR相关)基因,在激活之后,这些基因会产生特殊的蛋白质(核酸酶和解旋酶),这些关联蛋白可以充当切割DNA的“分子剪刀”,与和CRISPR组成了CRISPR/Cas系统。近年来经常被提及的CRISPR-Cas9就是一种切割动物(和人类)DNA的内切核酸酶。
    4 ^  R! \% T5 @/ j* j! V! ?- w- `8 J在利用CRISPR-Cas9切割DNA后,携带特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的间隔中;另一方面,切割DNA的同时可以“敲除”不需要的基因,比如某种致病基因,换句话说,CRISPR-Cas9具有编辑基因片段的功能,可以查找目标基因,进行删除或替换。) u' p8 r: H, [; E( A1 C
    与动物研究相比,编辑人类DNA的CRISPR实验发展较为缓慢,这主要是出于伦理和监管的考虑。各国政府和监管机构对有关人类基因组的试验都持谨慎态度,有科学家甚至提出应该暂停CRISPR实验,直到我们能获得更多该技术潜在影响的信息。  r) Q5 U) F! _1 m! u( ^
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