登录  | 立即注册(register)

游客您好!登录后享受更多精彩

扫一扫,访问微社区

查看: 228|回复: 0

基因编辑技术将首次应用人体测试:治疗先天性眼病

[复制链接]
  • TA的每日心情
    无聊
    2019-11-14 04:00
  • 签到天数: 125 天

    [LV.7]常住居民III

    318

    主题

    461

    帖子

    894

    积分

    二星会员

    Rank: 3Rank: 3

    UID
    15367
    威望
    0 点
    金钱
    2014 元
    虎币
    433 枚
    在线时间
    973 小时
    注册时间
    2019-6-22

    兔

    发表于 2019-10-10 03:31:56 | 显示全部楼层 |阅读模式
    据国外媒体报道,美国将进行首项在人体内部测试CRISPR基因编辑技术的研究,这项研究计划使用CRISPR来治疗导致失明的遗传性眼部疾病。
    & w. H6 W% ~8 I$ R+ |" f. u
    - r5 W+ a2 y& R9 I患有这种疾病的人有一种影响视网膜功能的基因突变。视网膜位于眼睛后部,具有感光细胞,对正常视力至关重要。研究中涉及的这种眼病是先天性黑蒙症(Leber congenital amaurosis)的一种形式。
    4 q7 B* ]& O  O5 H, w' y* p* R6 w/ L先天性黑蒙症是导致儿童失明的最常见原因之一,据美国国立卫生研究院的数据,每10万名新生儿中约有2至3名患有此病。该疾病是发生最早和最严重的遗传性视网膜病变,患儿通常在出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失,导致先天性失明。
    # h( q. Z( y  W3 S4 k& U" n1 J新的疗法将使用CRISPR来纠正基因突变。CRISPR是一种基因编辑工具,可以让研究人员精确地编辑特定位置的DNA。根据Editas Medicine公司的一份声明,研究人员将使用一种注射剂,直接在感光细胞中进行这种疗法。Editas Medicine公司正在与艾尔建(Allergan)公司一起开展这项研究,该试验将纳入18名患者,包括儿童(3岁及以上)和成人,在这项新的研究中,儿童和成人的DNA编辑不能遗传给他们的后代。
    & k" I, {* ?$ [CRISPR基因编辑技术
    9 {) e2 l, H/ b  m1 y! ^- f. bCRISPR是存在于细菌中的一个基因组,其中含有曾经攻击过该细菌的病毒的基因片段,细菌通过这些基因片段来侦测并抵抗相同病毒的攻击,并摧毁其DNA,换句话说,CRISPR是细菌用来保护自己免受病毒攻击的后天免疫系统,它也存在于绝大多数的古菌中。6 k! w- ]0 B! I+ A6 M' J
    总是位于CRISPR附近的基因被称为Cas(CRISPR相关)基因,在激活之后,这些基因会产生特殊的蛋白质(核酸酶和解旋酶),这些关联蛋白可以充当切割DNA的“分子剪刀”,与和CRISPR组成了CRISPR/Cas系统。近年来经常被提及的CRISPR-Cas9就是一种切割动物(和人类)DNA的内切核酸酶。4 i. B* G# l3 a8 b  S
    在利用CRISPR-Cas9切割DNA后,携带特定基因的新DNA序列可以嵌入到新的间隔中;另一方面,切割DNA的同时可以“敲除”不需要的基因,比如某种致病基因,换句话说,CRISPR-Cas9具有编辑基因片段的功能,可以查找目标基因,进行删除或替换。
    ; }: S% A2 m: r' u与动物研究相比,编辑人类DNA的CRISPR实验发展较为缓慢,这主要是出于伦理和监管的考虑。各国政府和监管机构对有关人类基因组的试验都持谨慎态度,有科学家甚至提出应该暂停CRISPR实验,直到我们能获得更多该技术潜在影响的信息。. P; |! M& G- e% p0 d- D- R5 |
    回复 送花

    使用道具 举报

    本版积分规则

    Archiver|手机版|小黑屋|老百姓虎论坛 ( 闽ICP备17003334号 )

    JS of wanmeiff.com and vcpic.com Please keep this copyright information, respect of, thank you!JS of wanmeiff.com and vcpic.com Please keep this copyright information, respect of, thank you!

    GMT+8, 2020-8-14 13:12 , Processed in 0.272099 second(s), 35 queries .

    Powered by Discuz! X3.4

    Copyright © 2001-2020, Tencent Cloud.

    快速回复 返回顶部 返回列表